バイエル、Acuitas Therapeutics の脂質ナノ粒子技術で遺伝子治療ポートフォリオを強化

臨床的に検証された脂質ナノ粒子 (LNP) 送達技術は、バイエルの遺伝子治療ポートフォリオをさらに強化します / 高効力のイオン化脂質技術と LNP キャリアにより、肝臓への遺伝子編集 RNA 成分の効率的で標的を絞った一時的な送達が可能になります

LNP は、細胞内送達のための治療用ペイロードを装備できる球状の薬物送達体です。 Acuitas 独自の LNP 技術は、臨床開発中の複数のワクチンや治療薬に使用されており、180 か国の人々に承認され投与された新型コロナウイルス感染症ワクチンの一部にも使用されました。 この送達技術は、投与後にメッセンジャー RNA (mRNA) ペイロードを保護し、細胞内に安全かつ効果的に送達できるようにします。 mRNA に加えて、Acuitas LNP を使用して、低分子干渉 RNA (siRNA)、アンチセンス オリゴヌクレオチド、DNA などのさまざまな核酸治療薬を送達することができます。

「現在利用できる治療選択肢が不十分またはまったくない、満たされていない医療ニーズの高い分野では、社内の専門知識を外部協力で補完することが引き続き優先事項となっています」と、医薬品部門の事業開発およびライセンス/オープンイノベーション部門責任者代理のフリーデマン・ヤヌス氏は述べています。 、バイエル。 「この提携を通じて最先端のLNP技術にアクセスすることで、患者の利益のための遺伝子編集の取り組みに勢いが増すでしょう。」

「待つ時間がない患者に画期的なイノベーションを提供するには、大規模な治療法の開発が基本です」とバイエル社医薬品部門細胞・遺伝子治療部門責任者のヨスト・ラインハルト氏は述べた。 「Acuitas の臨床的に検証され拡張可能な LNP 技術を当社のゲノム医療ツールボックスに追加することは、細胞および遺伝子治療の分野における当社のリーダーシップを前進させるためのもう 1 つの重要なステップです。」

「遺伝子治療の分野でバイエルと提携できることをうれしく思います。イノベーションはアクイタスの基盤であり、バイエルなどのパートナーに最も安全で安全な治療法を提供するために社内の研究開発に多額の投資を続けています。利用可能な中で最も効果的な LNP 送達技術です」と Acuitas Therapeutics の社長兼 CEO である Thomas Madden 博士は述べています。 「私たちはパートナーが満たされていない臨床ニーズに対処するための新しい治療法の進歩を支援しており、世界中の人々が直面している深刻な健康問題に対処することを目的とした医薬品の開発でバイエルのチームと協力できることに興奮しています。」

ライセンス契約の開発とオプションを通じて、バイエルとその遺伝子治療に特化した関連会社アスクレピオス・バイオファーマシューティカル（AskBio）は、遺伝子編集RNAの効率的で標的を絞った一過性の送達を可能にするAcuitasの高効力イオン化脂質技術とLNPキャリアへのアクセスを獲得することになる。肝臓への成分。 市場の成熟と実証済みの製造拡張性が開発を推進し、バイエルとアスクバイオの初の生体内遺伝子編集プログラムの臨床への道を加速する可能性がある。 財務詳細は明らかにされていない。

遺伝子編集について遺伝子編集は、遺伝子物質の標的を絞った操作です。 これにより、DNA に対するさまざまな編集が可能になり、さまざまな治療用途が可能になります。 遺伝子編集は、患者の体内および体外に適用して、さまざまな病気を治療し、さまざまな臨床上の利点をもたらすことができます。 遺伝病の治療法としての遺伝子編集は、患者の細胞が体外で改変され、その後再投与される鎌状赤血球貧血などの遺伝的機能不全を治療するために体外で使用することも、人体内で直接改変が行われる生体内で使用することもできる。 。 in vivo 遺伝子編集に必要なさまざまなコンポーネントを患者の体内の適切な場所に送達するには、LNP などの輸送手段を使用できます。

バイエルについてバイエルは、ヘルスケアと栄養学のライフサイエンス分野で中核的な能力を備えた世界的企業です。 同社の製品とサービスは、世界人口の増加と高齢化によってもたらされる主要な課題を克服する取り組みをサポートすることで、人々と地球の繁栄を支援するように設計されています。 バイエルは、持続可能な開発を推進し、ビジネスにプラスの影響を生み出すことに取り組んでいます。 同時に、当社グループはイノベーションと成長を通じて収益力の向上と価値の創造を目指します。 バイエル ブランドは、世界中で信頼、信頼性、品質を象徴しています。 2022年度の当グループの従業員数は約10万1,000人、売上高は507億ユーロとなった。 特別項目を除く研究開発費は 62 億ユーロに達しました。 詳細については、www.bayer.com をご覧ください。

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